Hoogtepunte van die 62ste ASH-jaarvergadering en -uitstalling
Eerste data uit die fase 3 HOPE-B-gentherapie-proefneming: doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) by volwassenes met ernstige of matig-ernstige hemofilie B behandel ongeag die bestaande antikapsidneutralisering Teenliggaampies
Steven W. Pipe, besturende direkteur1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S. Key, besturende direkteur3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Giancarlo Castaman, besturende direkteur5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michiel Coppens, besturende direkteur11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, besturende direkteur14, Karina Meijer, MD, PhD15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, besturende direkteur17, Cedric Hermans, besturende direkteur, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, PhD19,20, Robert Klamroth, MD, PhD21, Richard S. Lemons, besturende direkteur22, Nathan Visweshwar, besturende direkteur23, Shelley Crary, besturende direkteur, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, besturende direkteur27, Esteban Gomez, besturende direkteur28, Rebecca Kruse-Jarres, besturende direkteur29, Adam Kotowski, besturende direkteur30, Doris Quon, MD, PhD31, Michael Wang, besturende direkteur32, Allison P. Wheeler, besturende direkteur33, Eileen K Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, besturende direkteur37, Robert Gut, besturende direkteur, PhD36 en Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI
2Oregon Health & Science University, Portland, OR
3Universiteit van Noord-Carolina, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Universiteits Mediese Sentrum Rotterdam, Rotterdam, Nederland
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italië
6Oregon Health & Science University, Portland
7Vrije Universiteit Mediese Sentrum, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Nederland
9Van Creveldkliniek, Universiteits Mediese Sentrum Utrecht, Utrecht, Nederland
10Departement vaskulêre medisyne en hemostase en hemofilie Sentrum, Universiteitshospitale Leuven, Leuven, België
11Amsterdam Universiteit Mediese Sentrums, Universiteit van Amsterdam, Amsterdam, Nederland
12Die Nasionale Stollingsentrum, St James-hospitaal, Dublin, Ierland
13Royal London Haemophilia Centre, Barts and the London School of Medicine and Dentistry, Londen, Verenigde Koninkryk
14Rigshospitalet, Kopenhagen, Denemarke
15Universiteits Mediese Sentrum Groningen, Groningen, Nederland
16Universiteit van Kalifornië San Diego, La Jolla, CA
17Universiteit van Suid-Kalifornië Keck School of Medicine, Kinderhospitaal Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brussel, België
19Departement Translasionele Geneeskunde-kliniese stolling, Universiteit van Lund, Malmo, Swede
20Skane-universiteitshospitaal, Malmo, Swede
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlyn, Duitsland
22Universiteit van Utah, Salt Lake City, UT
23Universiteit van Suid-Florida, Tampa, FL
24Universiteit van Arkansas vir mediese wetenskappe, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Verenigde Koninkryk
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Verenigde Koninkryk
27Universiteit van Texas Health Science Center in Houston, Houston, TX
28Phoenix-kinderhospitaal, Phoenix, AZ
29Bloodworks Noordwes, Seattle, WA
30Hemofilie Sentrum van Wes-New York, New York
31Ortopediese hospitaal in Los Angeles, Ortopediese sentrum vir behandeling van hemofilie, Los Angeles, CA
32Anschutz Mediese Kampus, Universiteit van Colorado, Skool vir Geneeskunde, Hemofilie en Trombose Sentrum, Aurora, CO
33Vanderbilt Universiteit Mediese Sentrum, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Universiteitshospitaal Frankfurt, Frankfurt, Duitsland
Steven W. Pipe, besturende direkteur1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S. Key, besturende direkteur3, Frank WG Leebeek, MD, PhD4, Giancarlo Castaman, besturende direkteur5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD10, Michiel Coppens, besturende direkteur11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, besturende direkteur14, Karina Meijer, MD, PhD15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, besturende direkteur17, Cedric Hermans, besturende direkteur, MRCP, PhD18, Jan Astermark, MD, PhD19,20, Robert Klamroth, MD, PhD21, Richard S. Lemons, besturende direkteur22, Nathan Visweshwar, besturende direkteur23, Shelley Crary, besturende direkteur, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, besturende direkteur27, Esteban Gomez, besturende direkteur28, Rebecca Kruse-Jarres, besturende direkteur29, Adam Kotowski, besturende direkteur30, Doris Quon, MD, PhD31, Michael Wang, besturende direkteur32, Allison P. Wheeler, besturende direkteur33, Eileen K Sawyer, PhD34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, besturende direkteur37, Robert Gut, besturende direkteur, PhD36 en Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD38
1Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI
2Oregon Health & Science University, Portland, OR
3Universiteit van Noord-Carolina, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Universiteits Mediese Sentrum Rotterdam, Rotterdam, Nederland
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italië
6Oregon Health & Science University, Portland
7Vrije Universiteit Mediese Sentrum, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Nederland
9Van Creveldkliniek, Universiteits Mediese Sentrum Utrecht, Utrecht, Nederland
10Departement vaskulêre medisyne en hemostase en hemofilie Sentrum, Universiteitshospitale Leuven, Leuven, België
11Amsterdam Universiteit Mediese Sentrums, Universiteit van Amsterdam, Amsterdam, Nederland
12Die Nasionale Stollingsentrum, St James-hospitaal, Dublin, Ierland
13Royal London Haemophilia Centre, Barts and the London School of Medicine and Dentistry, Londen, Verenigde Koninkryk
14Rigshospitalet, Kopenhagen, Denemarke
15Universiteits Mediese Sentrum Groningen, Groningen, Nederland
16Universiteit van Kalifornië San Diego, La Jolla, CA
17Universiteit van Suid-Kalifornië Keck School of Medicine, Kinderhospitaal Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brussel, België
19Departement Translasionele Geneeskunde-kliniese stolling, Universiteit van Lund, Malmo, Swede
20Skane-universiteitshospitaal, Malmo, Swede
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlyn, Duitsland
22Universiteit van Utah, Salt Lake City, UT
23Universiteit van Suid-Florida, Tampa, FL
24Universiteit van Arkansas vir mediese wetenskappe, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Verenigde Koninkryk
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Verenigde Koninkryk
27Universiteit van Texas Health Science Center in Houston, Houston, TX
28Phoenix-kinderhospitaal, Phoenix, AZ
29Bloodworks Noordwes, Seattle, WA
30Hemofilie Sentrum van Wes-New York, New York
31Ortopediese hospitaal in Los Angeles, Ortopediese sentrum vir behandeling van hemofilie, Los Angeles, CA
32Anschutz Mediese Kampus, Universiteit van Colorado, Skool vir Geneeskunde, Hemofilie en Trombose Sentrum, Aurora, CO
33Vanderbilt Universiteit Mediese Sentrum, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Universiteitshospitaal Frankfurt, Frankfurt, Duitsland