Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Hoogtepunte van die ISTH 2021 -kongres

Kliniese uitkomste by volwassenes met hemofilie B met en sonder vooraf bestaande neutraliserende teenliggaampies na AAV5: 6 maande data uit die fase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOOP-B gentherapieproef

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, NS Sleutel4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, SW Pyp8, HOOP-B-ondersoekers

1Erasmus Universiteit Mediese Sentrum, Rotterdam, Nederland

2Universiteitshospitaal Frankfurt, Frankfurt, Duitsland

3Oregon Health & Science University, Portland, Verenigde State

Universiteit van Noord -Carolina, Chapel Hill, Verenigde State

5Sentrum vir bloedingstoornisse en stolling, Careggi-universiteitshospitaal, Florence, Italië

6uniQure BV, Amsterdam, Nederland

7uniQure Inc, Lexington, Verenigde State

8Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Verenigde State

Sleuteldatapunte

FIX -aktiwiteit by pasiënte met en sonder AAV5 -neutralisering van teenliggaampies

In die HOPE-B-proef het 23 van 54 aanvanklike deelnemers aan die beginlyn waarneembare neutraliserende AAV5-teenliggaampies (Nabs) -titers gehad, en dit was moontlik om die resultate vir korrelasie tussen NAbs en FIX-aktiwiteit te evalueer. Die vertikale as is die waargenome 6 maande FIX -aktiwiteit van diegene wat 'n volle dosis vektor ontvang het. Pasiënte met onopspoorbare NAbs is op 7 op die horisontale as (die drempel van die toets) geteken. Die horisontale as toon die titers van die ander deelnemers oor 'n reeks van 7–700. Daar was een deelnemer wat nie reageer nie, wat 'n titer van> 3200 gehad het, wat nie ingesluit is nie. Soos in die grafiek getoon, was FIX-aktiwiteit soortgelyk aan deelnemers met en sonder vooraf bestaande NAbs tot AAV5 tot 'n titer van 678.

Nadelige gebeurtenisse uit die HOOP-B-verhoor
Hierdie tabel uit die HOPE-B-studie toon nadelige gebeurtenisse na transgene-infusie vir pasiënte met (n = 23) en sonder (n = 31) waarneembare AAV5-neutraliserende teenliggaampies (NAbs) by die basislyn. Soos met die vlakke van FIX, was daar geen duidelike verskil in AE's vir pasiënte met en sonder AAV5 NAbs nie.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL