Afrikaans
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Hoogtepunte van NHF se 16de werkswinkel oor nuwe tegnologieë en geenoordrag vir hemofilie
Verbreek transgeenverdraagsaamheid deur immuunonderdrukking
Valder R. Arruda, MD, PhD
Medeprofessor in Pediatrie
Perelman Skool vir Geneeskunde, Universiteit van Pennsylvania
Sentrum vir Sellulêre en Molekulêre Terapieë (CCMT)
Kinderhospitaal van Philadelphia
Sleuteldatapunte
Studies in nie-menslike primate (NHP), voorbehandel met mikofenolaatmofetil (MMF) wat 1 week voor vektortoediening begin het en rapamisien wat die dag van vektortoediening begin het, het getoon dat toediening van T-sel-immuunonderdrukking (met konyn-anti-timosietglobulien, rATG) gelyktydig met AAV vektor het gelei tot die ontwikkeling van FIX teenliggaampies en 'n verhoogde Th17/Treg verhouding (linker paneel), terwyl toediening van ATG 5 weke na die AAV vektor gelei het tot geen FIX teenliggaampies en 'n laer Th17/Treg verhouding (regter paneel).
Om hierdie reeks studies op te som, is immuunonderdrukking met minimale vermindering in Treg-selle optimaal om lewergemedieerde immuunverdraagsaamheid teen FIX transgeenuitdrukking te verseker. In NHP's kon voorbehandeling met MMF en rapamisien, gevolg deur vertraagde toediening van rATG volgehoue immuunverdraagsaamheid verskaf, terwyl rATG of daclizumab toegedien is ten tyde van vektorinfusie nie.
VERWANTE INHOUD
