Bloedingdata oor basislyn FIX-uitdrukkingsvlakke by mense met hemofilie B: 'n ontleding deur die 'faktoruitdrukkingstudie' te gebruik
Hoogtepunte van die 63ste ASH Jaarvergadering

Bloedingdata oor basislyn FIX-uitdrukkingsvlakke by mense met hemofilie B: 'n ontleding deur die 'faktoruitdrukkingstudie' te gebruik

Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, besturende direkteur9, en Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Fakulteit Gesondheid en Maatskaplike Sorg, Universiteit van Chester, Chester, Verenigde Koninkryk
2HCD Economics, Daresbury, Verenigde Koninkryk
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Universiteit van Washington, Washington Sentrum vir Bloedversteurings, Seattle, WA
6European Hemophilia Consortium, Brussel, België
7Trinity College Dublin, Dublin, Ierland
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Ierland
9Departemente Pediatrie en Patologie, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI

Sleuteldatapunte

Voorspelde bloedings in 'n veralgemeende lineêre model van faktoruitdrukkingsvlak

Data van twee las van siekte-studies (CHESS EU I-II en CHESS US/US+) is gebruik in 'n veralgemeende lineêre model (GLM), met logskakel om die verband tussen ABR en FIX uitdrukkingsvlakke (FEL) by pasiënte met hemofilie te evalueer B. Oor alle pasiënte wat in die analise ingesluit is (N = 407), was die gemiddelde FEL (SD) 9.95 IE/dL (10.5) en die gemiddelde ABR (SD) was 2.4 bloedings/jaar (3.6). Die voorspelde bloedings as 'n funksie van FEL wat deur die model geproduseer word, word hierbo getoon. Na aanpassing vir ouderdom, BMI en bloedgedraagde virusse, het die gemiddelde ABR in die model met 0.8 eenhede afgeneem vir elke 1% toename in FEL (P <0.001).

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL