AMT-060 Gentherapie by volwassenes met erge of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-uitdrukking en duursame vermindering van bloeding en faktor IX-verbruik tot vyf jaar
Hoogtepunte van die 14de jaarlikse kongres van EAHAD

AMT-060 Gentherapie by volwassenes met erge of matig-ernstige hemofilie B Bevestig stabiele FIX-uitdrukking en duursame vermindering van bloeding en faktor IX-verbruik tot vyf jaar

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, besturende direkteur4, Robert Klamroth, besturende direkteur5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, besturende direkteur7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble, besturende direkteur9, Halvard Bönig, besturende direkteur1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11, en Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Erasmus Universiteit Mediese Sentrum, Rotterdam, Nederland

2Universiteits Mediese Sentrum Groningen, Groningen, Nederland

3Amsterdam Universiteit Mediese Sentrum, Amsterdam, Nederland

4Rigshospitalet, Kopenhagen, Denemarke

5Vivantes Klinikum, Berlyn, Duitsland

6Van Creveldkliniek, Universiteits Mediese Sentrum Utrecht, Utrecht Universiteit, Utrecht, Nederland

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italië

8Instituut Frankfurt, Duitse Rooi Kruis Bloeddiens Baden Württemberg-Hessen, Frankfurt, Duitsland

9Instituut Frankfurt, Duitse Rooi Kruis Bloeddiens Baden Württemberg-Hessen, Frankfurt, Duitsland

10Universiteit van Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universiteitshospitaal Frankfurt, Frankfurt, Duitsland

Sleuteldatapunte

FIX-aktiwiteit is langer as 4.5–5 jaar in twee dosisse kohorte
AMT-060 is toegedien in dosisse van 5x1012 gc / kg (kohort 1, N = 5) en 2x1013 gc / kg (kohort 2, n = 5). Gedurende 5 jaar (kohort 1) en 4.5 jaar (kohort 2) se opvolging was die gemiddelde endogene FIX-aktiwiteit 5.2% (95% KI 2.0-8.4) in kohort 1 en 7.4% (95% KI 4.2-10.6) in kohort 2. FIX-aktiwiteit was dosisafhanklik en stabiel gedurende die opvolgperiode vir beide groepe. Waardes tussen hakies verteenwoordig gemiddelde FIX-aktiwiteit oor tyd. Slegs waardes ten minste 10 dae na laaste toediening van FIX-kragvoer is ingesluit.
Aanhoudende vermindering van bloedings en geskatte gebruik van FIX

* Profylaxe is taps toegeneem en is met 12 weke gestaak as FIX-aktiwiteit op ≥ 2% gehandhaaf is; * Kohort 2-data vir jaar 5 verteenwoordig 6 maande. FIX, faktor IX

In albei dosisgroepe het die gemiddelde ABR- en FIX-vervangingsterapie gedurende die eerste jaar na infusie skerp gedaal en die daaropvolgende jare laag gebly. In kohort 1 is die gebruik van FIX met 84% verminder en ABR met 55% op 5 jaar in verhouding tot die voorbehandelingsvlakke. Vir kohort 2 is FIX-gebruik en ABR albei met 100% na infusie met ~ 4.5% verminder.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars