Vier belowende vooruitgang in navorsing oor gentherapie

Vier belowende vooruitgang in navorsing oor gentherapie

Gentherapie is in 1972 as 'n teorie ingestel, en die eerste poging om 'n menslike geen oor te dra, het in die 1980's plaasgevind. Die behandeling was onsuksesvol, en sedertdien is daar eksponensiële verbeterings in hemofilie navorsing en opvoeding.

Die vrae wat tans beskikbaar is, is: "Wat is die doel van gentherapie?" en “Wat is die toekoms van gentherapie-ondersoek vir hemofilie? ” Die antwoord is om 'n foutiewe geen te vervang deur 'n volledig funksionerende een. In hierdie artikel gaan ons vier belowende vordering in die ondersoek na gentherapie van naderby beskou om die doel te bereik:

1. Gentherapie AMT-060 voorkom bloeding tot vyf jaar

AMT-060 is uniQures eerste generasie gentherapie-behandeling, en dit hou aan om bloedingsepisodes te verminder by deelnemers met hemofilie B. Ook kon agt uit nege mans in die studie hul huidige voorkomende behandelings stop.

AMT-060 gebruik 'n aangepaste weergawe van die adeno-geassosieerde virusvariant 5 om 'n werkende kopie van die FIX-geen te lewer. Aflewering geskied deur een enkele inspuiting in die bloedstroom. Die data toon dat hierdie behandeling tot vyf jaar lank bloeding voorkom. Hierdie bevindings is aangebied tydens die 62ste jaarlikse vergadering en tentoonstelling van die American Society of Hematology, wat feitlik in Desember gehou is.

2. AMT-061 het faktor IX-aktiwiteit suksesvol verhoog en bloeding vir hemofilie B beheer

AMT-061 van uniQure is 'n ondersoekende gentherapie vir die behandeling van hemofilie B. Op die 62ste jaarvergadering en uiteensetting van die Amerikaanse vereniging vir hematologie het die maatskappy bevindings aangebied wat toon dat die terapie die faktor IX (FIX) -aktiwiteit suksesvol verhoog en bloeding beheer by pasiënte met hemofilie.

AMT-061 gebruik 'n AAV5 virale vektor om 'n weergawe van die FIX-geen met 'n hoë FIX-aktiwiteit af te lewer. Hemofilie B word veroorsaak deur ontbrekende of gebrekkige FIX-stollingsproteïen, en die bevalling laat hemofilie B-pasiënte toe om funksionele FIX te produseer.

Die studie het 54 mans met 'n gemiddelde ouderdom van 41.5 betrek. Elkeen het 'n enkele dosis van die AMT-061-behandeling via intraveneuse infusie gekry. Die terapie is goed verdra; 37 deelnemers het egter ligte newe-effekte gerapporteer, waaronder verhoogde lewerensieme, hoofpyn en griepagtige simptome.

Hulle het wel 'n afname in bloedings gesien. 39 pasiënte het tydens die verhoor geen bloeding gesien nie.

3. 'n Enkele dosis gentherapie BAY 2599023 het volgehoue ​​produksie van faktor VIII (FVIII) veilig bevorder

BAY 2599023, wat formeel DTX201 genoem word, is 'n eksperimentele genterapie vir hemofilie A, ontwikkel deur Bayer met Ultragenyx Pharmaceuticals. In sy kliniese proef vertoon twee van die ses deelnemers steeds FVIII-aktiwiteite 'n jaar na hul enkele dosis.

BAY 2599023 gebruik 'n aangepaste weergawe van die adeno-geassosieerde virus (AAVhu37) om 'n korter, maar funksionele kopie van FVIII aan die pasiënt te lewer. Individue met hemofilie A kan nie beperkte hoeveelhede FVIII produseer of hê nie. Twee pasiënte het die laagste dosis BAY 2599023 gekry, en dit word goed verdra. Toetse het bevind dat dit die vlakke van FVIII effektief verhoog en bloeding voorkom.

Twee pasiënte het 'n lae medium dosis van die terapie gekry en het toenames in FVIII-vlakke gesien. Hulle kon ook profilaktiese behandelings stop, hoewel een van die twee mans 'n effense toename in lewerensieme gehad het.

Die twee finale deelnemers het 'n hoë-medium dosis BAY 2599023 ontvang. Albei mans het ligte tot matige verhoogde lewerensieme. Een man het tydens die verhoor 'n traumatiese bloeding gehad wat opgelos is sonder 'n infusie van stollingsfaktore.

4. BioMarin se genterapie voorkom bloeding na vier jaar

Valoctocogene roxaparvovec van BioMarin Pharmaceuticals is 'n ondersoekende gentherapie wat bloeding ná vier jaar effektief voorkom. Hierdie geenterapie, wat formeel BMN 270 genoem word, gebruik 'n aangepaste weergawe van die adeno-geassosieerde virus om 'n funksionele kopie van die FVIII-geen te lewer. Die resultate toon dat alle deelnemers aan die studie van faktor VIII van profylaxebehandelings kan bly, en hul ABR bly laag.

Hoe sou u die huidige status van gentherapie-studies beskryf? Om op hoogte te bly van gentherapie vir hemofilie, teken in op nuus en opdaterings van kundiges in die navorsingsgemeenskap.