Afrikaans
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Hoogtepunte van die ISTH 2021 -kongres
52 weke doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec by volwassenes met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegewens uit die fase 3 HOPE-B gentherapieproef
SW Pyp1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS Sleutel4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOOP-B-ondersoekers
1Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Verenigde State
2Erasmus Universiteit Mediese Sentrum, Rotterdam, Nederland
3Oregon Health & Science University, Portland, Verenigde State
4Universiteit van Noord -Carolina, Chapel Hill, Verenigde State
5Sentrum vir bloedingstoornisse en stolling, Careggi-universiteitshospitaal, Florence, Italië
6uniQure Inc, Lexington, Verenigde State
7uniQure BV, Amsterdam, Nederland
8Universiteitshospitaal Frankfurt, Frankfurt, Duitsland
Sleuteldatapunte
Gemiddelde en mediaan FIX-aktiwiteit vir alle deelnemers aan die HOPE-B-proef vir 52 weke na toediening van 2 × 1013 gc/kg (N = 54). Na behandeling het FIX -aktiwiteit vinnig gestyg tot 'n gemiddelde van 39.0 IE/dL op week 26 en 41.5 IE/dL by week 52.
Mees algemene behandelingsverwante newe-effekte (moontlik verwant of verwant) met 'n voorkoms van ≥ 5% in die veiligheidspopulasie gedurende die na-behandelingsperiode. Daar was 408 nadelige gebeurtenisse onder 53 deelnemers, waarvan 91 (onder 39 deelnemers) as behandelingsverwante newe-effekte (TRAE's) beskou is.
VERWANTE INHOUD
