Steven W. Pipe, besturende direkteur
Hoogtepunte van die ISTH 2021 -kongres

52 weke doeltreffendheid en veiligheid van Etranacogene Dezaparvovec by volwassenes met ernstige of matig-ernstige hemofilie B: gegewens uit die fase 3 HOPE-B gentherapieproef

SW Pyp1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS Sleutel4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOOP-B-ondersoekers

1Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Verenigde State

2Erasmus Universiteit Mediese Sentrum, Rotterdam, Nederland

3Oregon Health & Science University, Portland, Verenigde State

4Universiteit van Noord -Carolina, Chapel Hill, Verenigde State

5Sentrum vir bloedingstoornisse en stolling, Careggi-universiteitshospitaal, Florence, Italië

6uniQure Inc, Lexington, Verenigde State

7uniQure BV, Amsterdam, Nederland

8Universiteitshospitaal Frankfurt, Frankfurt, Duitsland

Sleuteldatapunte

FIX-aktiwiteit meer as 52 weke na infusie

Gemiddelde en mediaan FIX-aktiwiteit vir alle deelnemers aan die HOPE-B-proef vir 52 weke na toediening van 2 × 1013 gc/kg (N = 54). Na behandeling het FIX -aktiwiteit vinnig gestyg tot 'n gemiddelde van 39.0 IE/dL op week 26 en 41.5 IE/dL by week 52.

Behandelingverwante nadelige gebeurtenisse

Mees algemene behandelingsverwante newe-effekte (moontlik verwant of verwant) met 'n voorkoms van ≥ 5% in die veiligheidspopulasie gedurende die na-behandelingsperiode. Daar was 408 nadelige gebeurtenisse onder 53 deelnemers, waarvan 91 (onder 39 deelnemers) as behandelingsverwante newe-effekte (TRAE's) beskou is.

VERWANTE INHOUD

Interaktiewe webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteun deur opvoedkundige toekennings van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Noodsaaklike SSL